امید برای نجات جان مبتلایان به بیماری ریوی کشنده

براساس گزارش BBC، مبتلايان به اين بيماري معمولا به دليل انسداد و آسيب ديدن مجاري ريه توسط مواد مخاطي و آسيب‌پذيري شديد آنها در برابر انواع عفونت‌ها، پيش از 40 سالگي جان خود را از دست مي‌دهند.

آزمايش باليني گسترده‌اي كه روي هزار و 108 نفر انجام گرفته نشان مي‌دهد تركيبي از داروها مي‌تواند اختلالات ژنتيكي كه عامل بروز اين بيماري هستند را دور زده و طول عمر بيماران را افزايش دهد. انجمن فيبروز سيستكي اعلام كرده اين درمان مي‌تواند كيفيت زندگي تعداد زيادي از مبتلايان را بهبود بخشد.

از هر دو هزار و 500 كودك در بريتانيا يك نفر به اين بيماري مبتلا است. عامل ابتلا به اين بيماري بروز نقصي وراثتي در DNA مبتلايان است كه به مكانيزم ميكروسكوپي كه سطح آب و نمك درون لايه‌هاي دروني ريه را كنترل مي‌كند، اثر مي‌گذارد. در نتيجه لايه‌اي ضخيم و متراكم از مواد مخاطي درون ريه تشكيل مي‌شود كه به شكلي اجتناب‌ناپذير به اين اندام حياتي بدن آسيب وارد مي‌آورد.

تركيبي از داروها، لوماكافتور و ايواكافتور، براي ترميم اين مكانيزم ميكروسكوپي طراحي شده‌است كه دوره‌هاي آزمايشي آن برروي بيماران نشان مي‌دهد ريه افرادي كه براي 24 هفته از اين تركيب دريافت كرده‌اند، عملكرد بهتري از خود نشان مي‌دهد. از آنجايي كه اين بيماري بر مخاط روده نيز اثرگذار است،‌ پزشكان شاهد آن بودند كه وزن افراد تحت درمان پس از دريافت دارو افزايش مي‌يابد.

به گفته پزشكان استفاده از اين درمان در كودكان ممكن است از توسعه بيماري در دوران بزرگسالي آنها جلوگيري كند. پزشكان معتقدند اين درمان مي‌تواند شانس نجات جان افراد مبتلا را تا حد زيادي افزايش دهد اما هنوز اطمينان كامل از اثر قطعي دارو به دست نيامده‌است. زيرا اختلالات متعددي در DNA مي‌تواند عامل بروز اين بيماري شود، از اين رو داروي تركيبي جديد تنها بر نيمي از مبتلايان اثرگذار خواهد‌بود. اين تكنيك درماني درحال حاضر توسط نهاد‌هاي رسمي نظارتي در دست آزمايش است.